近日，广东一母亲欧阳春兰因质疑诺西那生钠注射液“定价过高”，要求国家药品监督管理局公开该药的采购方式和国内定价依据，引发众多网友的关注和热议。
据了解，该注射液是一种用于治疗罕见病脊髓性肌萎缩症（下称“SMA”）的特效药，一针售价为69.7万人民币，每过几个月就得注射一次，且完全自费，有的患者还需终身用药。该药属于治疗罕见病的「孤儿药」，单针售价高达 70 万元，首年用药的费用约为 400 万元。
可这样的“天价药”却随后被网友扒出，存在与别国的差异化价格问题：在澳大利亚只需要41澳元。
如此大的价格反差引来众多网友质疑。救命药为何卖到70万一针？不同国家市场定价为何差距这么大？
70万与200元，高达3500倍的价差，瞬间引爆了网上的舆论。
先是一群媒体和自媒体大肆炒作：“诺西那生纳”国内售价高达70万，澳大利亚售价只有人民币200多元，日本近乎免费！
理所当然的，各种猜测和阴谋论开始盛行，有人甚至向国家药监局申请公开药物定价信息。由于该药并非医保药品，属于企业自主定价，药监部门只能据实回复并建议其向国家发改委申请信息公开。
这种合情合理的回复，立刻被很多人解读为“不敢回答”，引发了新一轮的猜测。而光明网等媒体，更是以《光明网评论员：200元一针进口药卖70万，何其狠也》为标题，写了一份措辞激烈的评论。
国外 200 元国内 70 万，为什么？
回到我们最关心的一个问题：为什么这么昂贵的药物，国内要 70 万元一针，在澳大利亚只要 200 多元，在日本还能接近免费呢？
参考资料显示，SMA属罕见病，罕见病治疗药物研发成本高，研发失败率高，是全球新药研发的高风险领域。研发投入和失败成本巨大，药企的商业回报远低于非罕见病药物。
但是通过以上的官方资料还是无法解决我们的疑问？
关键还是在于很多人都没有分清楚这两个概念：药物「卖」多少钱，和患者「自付」多少钱是不同的。
而区分这两者的决定因素就是医保。
截至 2020 年 6 月 30 日，诺西那生纳注射液（SPINRAZA）已在全球 50 个国家和地区获批，并在 40 多个国家和地区获得了医保支付，其中就包括澳大利亚和日本。
事实上，SPINRAZA 的政府医保采购价也并不便宜。
根据澳大利亚药品福利计划（The Pharmaceutical Benefit Scheme，PBS）披露的信息，澳大利亚政府采购诺西那生纳注射液（SPINRAZA）单支价格为 11 万澳元（折合人民币约 55 万元，跟我们国家患者自付的70 万在某种程度上来说相差不大），患者自付费用为 41 澳元（约合人民币 206 元）。
但是澳大利亚医保每年为诺西那生纳注射液（SPINRAZA）承担的费用约为 2.4 亿澳元左右。
所以，所谓网传的「澳大利亚只要 200 多元、日本免费购买」这类说辞，其实在是由当地政府医保承担大头后的情况下，如果没有当地政府医保承担大头，患者自付购买该药的价格也不菲。
诺西那生纳注射液为什么没有进入到我国的医保？
或因错过 2019 年度医保目录谈判窗口，诺西那生纳注射液（SPINRAZA）与医保准入失之交臂。因此目前诺西那生纳注射液（SPINRAZA）属于全自费药物。
由于很多媒体缺乏常识以及对医保系统的了解不足带来的反面舆论，「国内一针 70 万，国外只要 200 元」这件事大部分人只知道后果而不懂前因。
看到这里大家应该心里都有了合理的判断了。
国家为什么不能早日把某些“天价药”纳入医保？
国家医保局信访办一名工作人员曾表示，去年开始国家就在和药企谈判，由专家组研究定价，但是纳入医保的事始终没有谈下来。“因药物价格下不来，没办法进入到医保目录。”
按照相关人士表述，该药如若想较快进入国内医保，仍需渤健方在与专家组价格谈判中，愿意让步。“如此昂贵的特效药物从被批准使用到政府买单，之间仍然有漫长的距离。”
但是回到现实，国内 SMA 患者面临的巨大费用负担却也是实实在在的。
诺西那生纳注射液（SPINRAZA）单针售价高达 70 万元，首年用药的费用约为 400 万元。
为什么这些「孤儿药」会如此昂贵？为什么不能早日纳入医保？纳入医保是不是就能解决这些罹患罕见病患者的所有困境呢？
从专业人士的分析中了解到，究其原因有以下三点：
医保控费：国家的医保投入总额有限，高价药即使进了医保，也会受到医保总额控费的压力，会在处方上受到限制。
药占比考核：患者就医过程中，购买药品的花费不能超过总就医费用的一定比例，在大多数城市公立医院，这一比例的上限为 30%。一针 70 万元的药物，对医院、科室乃至医生的考核影响将是十分巨大的。即使进入医保，恐怕也鲜有医生敢开。
取消药品加成：药品平价进平价出，但高价药品的保管、过期、损耗……都是一笔不小的开支，在买一盒亏一笔费用的情况下，医院会尽量少进甚至不进相关的药物。
因此，高价药进医保的结果往往是「医保压医院，医院压科室，科室压医生」——压到最后的结果是，高价药少开甚至不开。
这样看来，在罕见病和孤儿药面前，医保很难成为唯一的药神。
被逼到绝境的患者要么干脆认命，要么把不解和不满发泄到医院和医生的身上。
这是摆在所有中国SMA患儿家长面前的难题——要么倾家荡产地用药，要么目睹孩子被病魔折磨痛苦逝去。
电影《我不是药神》里面有一句话真是一针见血：“发现这世上只有一种病，穷病，这种病你没法治，你也治不过来。”
但是值得注意的是，诺西那生钠注射液在中国虽然属于“自费药物”，但也有相应的慈善赠药项目（中国初级卫生保健基金）。
在自付第一针的费用后，中国初级卫生保健基金会赠送后三针，而从第五针起，就变为买一针赠送一针，每隔4个月打一针。
此外，还有一个很多患者们意识不到的问题。一旦药物进入国家医保，就意味着大部分慈善项目援助和赠药的终止，届时去医院开药甚至「抢药」将成为患者的唯一选择。
另外一个事实我们也不要忽略了，治疗儿童罕见病的诺西那生钠在全球都是“天价药”，多数国家或地区则会选择对当地居民给予不同程度的医保报销，且名额有限。
在卫生经济学领域，有一句著名的论断——医疗的费用负担只能被转移，不能被消灭。
无论何种支付形式，药品和其他医疗费用都是在患者、保险（医保/商业保险）、药企三方之间转移。在罕见病「孤儿药」的领域更是如此。
对于政府乃至全社会来说，如何处理这个问题就十分考验智慧。
一方面，如若辛苦研发出来的药品不能赚钱，还要遭受“道德绑架”，那么拿什么保证药企研发新药的动力；另一方面，医保是一块大饼，70万应该救一个孩子还是给数十个人报销医药费，这也是个无解的问题。
A：如果勒令药企赔本售药，无异于杀鸡取卵，会扼杀未来创新药的研发和上市。
B：如果由医保全面兜底，各种类型的高价药会带来沉重的负担，医保全面控费大背景下的高价药也会成为医院和医生的「烫手山芋」。
C：由患者自行负担，则不仅鲜有人能负担得起，「孤儿药」的销售收益也会十分惨淡，同样难以支撑未来更多创新药的研发。
毫无疑问，特效药入医保正在陷入左右为难的局面。
看到贵价药品就直斥药厂黑心、职责国家不作为，而忽视现象背后罕见病患者救助、药企高价投入研发、药品支付方式之间的博弈与拉扯。在看到很多后果的同时，也请大家去深究一下前因，不然真的显得我们太外行了！
附：
脊髓性肌萎缩症(Spinal Muscular Atrophy，SMA) 是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，在新生儿中发病率约为 1/6000-1/10000。根据起病年龄和运动里程的获得情况，SAM分为SMA-I型、II型、III型和IV型，如果不进行治疗，大多数SMA-I型的患儿无法存活到两岁。诺西那生钠注射液上市之前，此病属于无药可治的情况，国内及全世界范围内对SMA的治疗措施仅限于呼吸支持、营养支持、骨科矫形等辅助治疗方法。
诺西那生钠注射液（美国及欧盟注册商品名SPINRAZA），渤健公司（Biogen Idec Ltd）研发，2016年12月23日首次在美国获批，是全球首个SMA精准靶向治疗药物，目前，该药物已在欧盟、巴西、日本、韩国、加拿大等国家获得批准用于治疗SMA。2019 年 2 月 22 日，诺西那生钠注射液正式获得国家药品监督管理局批准，用于治疗5q 脊髓性肌萎缩症(SMA)，并成为中国首个治疗脊髓性肌萎缩症 (SMA) 的药物。
诺西那生钠（Spinraza）是一种反义寡核苷酸，可改变SMN2基因的剪接，增加全功能性SMN蛋白的生产，属于一种基因疗法药物。诺西那生钠注射液通过鞘内注射给药，可以直接将药物输送到脊髓周围的脑脊液中，从而改善运动功能、提高生存率，改变SMA的疾病进程，该药物在2018年11月颁布的2018年国际盖伦奖（2018 International Prix Galien）中荣获"最佳生物技术产品"的荣誉。