2019美国临床肿瘤学会（ASCO）年会，中国医学科学院血液学研究所张丽教授，向与会者展示了一项中国慢性髓系白血病治疗的III期临床研究（摘要号7004）结果。对于我国初诊慢性髓系白血病慢性期（CML-CP）患者，采用氟马替尼治疗在3个月、6个月和12个月时的疗效均优于伊马替尼，两种疗法的安全性相当。
慢性髓系白血病（CML）是造血干细胞恶性克隆性疾病，BCR-ABL融合基因是CML的发病基础。酪氨酸激酶抑制剂伊马替尼，能够竞争性靶向抑制BCR-ABL酪氨酸激酶，开启了CML治疗的新时代，被推荐为初诊CML-CP患者的一线标准治疗。然而，近些年来的研究发现，许多CML患者服用伊马替尼后产生了耐药性。而氟马替尼作为伊马替尼的衍生物，是一种新型的BCR-ABL1酪氨酸激酶抑制剂。临床前研究显示，氟马替尼的疗效优于伊马替尼。
在这项开放标签的III期临床研究中，研究者验证了氟马替尼与伊马替尼一线治疗中国初诊CML-CP患者的疗效和安全性。研究者将患者根据Sokal风险评分风险并按照1:1的比例随机分组，分别接受600mg/d剂量的氟马替尼治疗、400mg/d剂量的伊马替尼治疗。研究共纳入400例患者且每组患者的基线特征相当，最终纳入分析的患者共有393名，其中氟马替尼组196名，伊马替尼组197名。
总体来看，这项研究结果表明，氟马替尼可以作为初诊CML-CP患者的一线治疗选择。